В России успешно завершили этап ранней разработки препарата для лечения спинальной мышечной атрофии. Над ним работает BIOCAD.
По прогнозам, первый отечественный препарат для лечения СМА будет доступнее существующих аналогов. Зарубежные лекарства стоят миллионы рублей. Например, препарат Zolgensma, стоит больше двух миллионов долларов.
На другое лекарство, «Спинраза», в год нужно 24 млн рублей. А в первый год на лечение понадобится в два раза больше, то есть более 48 млн рублей. При этом препарат необходим больным СМА на протяжении всей жизни. Тем временем отечественное лекарство обещает многолетний, а возможно пожизненный эффект после первого применения, сообщили телеканалу «Санкт-Петербург» в пресс-службе городского комитета по науке и высшей школе.
«В первую очередь мы ориентируемся на необходимость обеспечить новым высокотехнологичным препаратом российских пациентов. <…> Каждый год в России рождается около 300 детей с СМА, по данным фонда «Семьи СМА». С диагнозом первого типа СМА выявляется около 180 пациентов в год», – рассказал генеральный директор BIOCAD Дмитрий Морозов.
Препарат пройдет доклинические исследования уже в конце этого года. Тогда же создатели планируют получить разрешение на клинические исследования первой фазы.
Спинально-мышечная атрофия – это тяжелое наследственное заболевание. Оно поражает двигательные нейроны спинного мозга, что ведет к нарушению работы мышц ног, головы и шеи. Продолжительность жизни пациентов с СМА составляет около двух лет. При тяжелой форме каждый второй ребенок не доживает до 10 месяцев, каждый четвертый — до года и месяца.
Фото: pixabay.com
